【健康界研究院】医药行业：2021AI药物研发发展研究报告
研究范围界定
AI药物研发又称AI制药：是指在原研药与创新药研发过程中的相关应用场景下引入人工智能技术，以达到短时、低成本开发新药的目的。与传统计算机辅助药物设计相比，两者在基础要素、推导方式等方面均有差异，AI可以间接应用于传统计算机辅助药物设计，助其发展。
发展阶段：AI技术在药物研发领域仍处于导入期
AI技术从1956年提出发展至今天已有60余年，随着算力、算法、数据等基础能力的不断完善，AI技术开始逐步向医疗中的药物研发领域渗透。目前，整个行业还处于发展的初期。
从全球范围来看，美国凭借其在技术、医药等领域的先发优势，AI药物研发的行业发展进度在全球领先，从图2中可以看出，全球50%上的AI药物发现公司、AI药物研发公司、AI药物研发CRO公司都分布在美国。
发展亮点：2020年以来行业实现多项突破，迎来发展新纪元
2020年AI药物研发行业实现多项0到1的突破，行业发展进入新纪元。
产品方面，2020年全球首款AI研发药品进入到临床阶段。2020年，英国Al制药企业Exscientia与日本住友制药(SumitomoDainippon)合作，通过Al人工智能研发的新药候补化合物正式在日本进入第一阶段临床试验，这也是世界首次使用人工智能AI开发药物的临床试验。2021年上半年，Exscientia公司有两款药物宣布进入人体临床。2021年国内未知君、冰洲石也相继宣布有产品获批临床。据不完全统计，至2021年10月，全球已有30余款依托AI技术研发的药物获批进入临床。
企业方面，2020年国外AI药物研发公司成功IPO，美国Schrodinger和RelayTherapeutics已分别于2020年2月和7月在纳斯达克上市，两家企业的成功上市大大提振了外界对于行业的信心。
技术方面，2020年DeepMind宣布AlphaFold2预测蛋白质三维结构。2020年11月，Google旗下DeepMind的AlphaFold2发布取得重大突破，解决了困扰科学家50年的生物学难题-蛋白折叠。2021年7月，团队在《Nature》发文，其与欧洲分子生物学实验室(EMBL)共同利用AlphaFold2基于氨基酸序列预测了350,000个蛋白质的三维结构，几乎涵盖了人类基因组表达的约20,000个蛋白质(对98.5%人类蛋白质做出预测)，以及其他20多种生物的蛋白质结构。
AI药物研发发展的驱动因素
1、政策驱动：创新药和人工智能双轮政策驱动
AI药物研发是人工智能领域与制药领域的交叉，行业发展受到制药政策特别是创新药领域政策和人工智能领域政策的双重影响，当前国家对两大领域均持鼓励态度。
创新药领域：以2015年药品审批制度改革为起点，国家从注册审批、医保支付、资本市场上市规则、人才政策、专利保护等各个角度全面鼓励创新药的发展。2015年8月，在《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》之中，提出优化创新药的审评审批程序、鼓励以临床价值为导向的药物创新。2021年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿，再次提高了我国对创新药的研发及上市要求。
AI人工智能领域：政府先后出台了人工智能产业的相关规划，鼓励将人工智能技术应用于医疗领域。2017年7月，国务院办公厅出台《关于印发新一代人工智能发展规划的通知》，提出基于人工智能开展大规模基因组识别、蛋白组学、代谢组学等研究和新药研发，推进医药监管智能化;2021年7月国家食品药品监督总局(CFDA)出台《人工智能医用软件产品分类界定指导原则》，明确了人工智能医用软件产品管理属性和管理类别的判定依据，为进一步加强人工智能医用软件产品监管和推动医药创新高质量发展提供了技术支持。
2、技术价值驱动：促进药品创新，解决行业“三高一低”痛点
(1)创新药产业快速发展，创新要求日益提高
中国药物研发市场规模持续增长，2020年达270亿美元，同比增长25.0%，占全球药物研发市场规模的14.1%，预计2025年中国药物研发市场规模将达824.0亿美元。其中本土创新药获批数量在快速增加，创新药的创新种类也在不断变化，从me-too/me-better类型的新药到普遍的创新药(Best-in-class)，再到具备高临床价值的临床急需创新药(First-in-class)，对于创新药的要求不断提升，行业内也渴求新技术出现帮助提高新药研发。
(2)药企研发成本居高不下，产出回报率低
新药研发作为医药领域最重要的板块，近年来因新药研发成本高、研发周期长、风险高等问题，呈现出发展速度渐缓趋势。
新药研发成本呈总体上升趋势，投资回报率逐年下降：据德勤发布的系列相关报告数据显示，大型制药企业药物开发投资回报率从2010年的10.1%下降至2019年的1.8%，而同期上市一款新药的成本从11.8亿美元增至19.8亿美元。
新药研发周期长，风险高：根据德勤的统计，2016年一款新药从最初研发到获批上市平均耗时为14年，药物从化合物到成品药上市的成功率不到10%，企业的时间成本、风险极高。
根据Evaluate公司分析，与传统新药研发相比，AI新药研发可以缩短新药发现时间、节省成本、提高收益，传统新药发现需要5-6年才能筛选出合适的先导化合物作为临床研究候选，AI新药发现只需要1-2年，甚至几个月就能完成;由于可以缩短新药发现周期及减少新药发现研究耗材，可以极大减少企业的花费，以先导化合物优化为例，传统制药研发花费为1.5亿美元，而AI药物研发花费为200万美元，企业可节省的成本空间巨大。
3、资本驱动：资本不断加码AI药物研发赛道，融资规模扩张
美国是AI药物研发领域融资交易的主要地区，中国紧随其后。2015-2020年有一半以上的AI药物研发融资发生在美国。国内AI药物研发融资在2020年迎来爆发，2021年持续吸金，根据公开信息整理，2021年1至10月，国内共发生27起涉及AI药物研发领域的融资事件，融资金额达81.13亿元人民币，已超过2020年全年总额。
融资轮次分布上，2015-2020年天使轮投资数量下降，A轮、B轮增加，说明一些AI药物研发创业公司在资源和技术上取得了实质性领先优势并获得快速发展。
AI技术可深入参与新药研发的各个环节，甚至促进生物学研究、发现新的生物靶点机制和开发新的疾病模型，将深度协助传统药物研发手段，大幅提高新药研发效率，有效解决制药企业成本高，盈利慢的痛点。2020年以来AI药物研发领域的捷报不断，先后有数十项产品进入获批临床；Google旗下DeepMind的AlphaFold2解决了困扰科学家50年的生物学难题-蛋白折叠；美国Schrodinger、RelayTherapeutics企业开始登陆资本市场，一级市场上AI药物研发企业融资火爆，2021年1-10月国内AI药物研发领域的公开融资总额超过80亿人民币。
受到资本市场热捧的AI药物研发吸引了市场上的哪些玩家？AI技术如何与药物研发相结合？行业发展中的制约因素有哪些？健康界研究院在《2021AI药物研发发展研究报告》中对上述问题进行了多维度探讨。
