今年三月，基因疗法取得重大突破——位于美国波特兰的俄勒冈健康与科学大学的科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9首次编辑人体DNA，亦称为体内基因编辑1，帮助一位遗传性失明患者恢复了视力。该治疗手段的研发人员认为他们“的确有潜力帮助基本失明人群重见光明”2。全球范围内，细胞和基因疗法（CGT）不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个制药生态圈。至2019年底，全球共推出超过27种CGT产品3，约990家公司从事下一代疗法研发和商业化4，全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元5。在强有力的政策支持下，中国已经成为全球CGT发展的沃土，2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行6，中国政府授予数千项相关专利7，位居全球第二。45 家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行业蓬勃发展，并拥有获批的CGT新药临床试验申请（IND）8。
尽管CGT行业繁荣发展，但外商投资监管、报销时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节，均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。
对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业，必须采用独特的商业模式解决这些本土问题，并且需要围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框架，制定相应战略并衡量成效。此外，这些企业还应考虑如何有效获取日益丰富的本土创新技术，培养专业能力，依托生态圈合作在全球开发此类知识产权。本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要趋势，助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业，并且从中受益。随着全球新冠疫情危机继续蔓延，并将持续数月或更长时间，预计将为CGT行业带来如下影响：
• CGT基础生物医学研究相关的资金支持会继续增加。CGT不仅可能治疗甚至治愈非传染性的疑难杂症，例如遗传疾病或晚期肿瘤，也有可能通过恢复人体的自然免疫力防治新型传染病。例如，一家致力于为遭受威胁生命的病毒性疾病患者开发细胞疗法的波士顿公司AlloVir近期宣布，和美国贝勒医学院合作开发针对新冠病毒的异体T细胞疗法9。• 在中国推动CGT产品商业化的企业将面临更多不确定性。正在开展或计划中的临床研究可能会被中断，与国家药品审评中心的沟通和监管审批或将推迟，涉及CGT生产原材料进出口的供应链可能受到影响，而且市场准入相关事宜也将延期。
• 企业需要重新调整其产品发布时间安排，基于对监管审批流程、供应链应对能力和目标医院在降低新冠病毒影响的同时采用CGT产品的就绪度等方面的合理预估进行调整。对于可预见的未来，企业应当采用更为灵活的上市规划，迅速适应市场情况变化，从而优化产品发布计划。
当前阶段也为创新型用户参与计划的开展提供了良机。• 为了保持用户的高参与度，企业还应考虑采用数字化渠道进行市场教育，同时也向目标医院和医生提供大规模的CGT相关培训。这也是探索产业合作联盟的契机，联合推出具有成本效益的新药上市计划，与医疗器械公司进行生产标准化的协作，与医疗数据公司共同开发数据和证据，与患者组织和支付方共同探讨市场准入事宜。
