传统的“线性和顺序”临床试验过程仍然是确保新药有效性和安全性的公认方式。然而，次优的患者选择、招募和保留，以及有效管理和监测患者的困难，正在延长试验时间并导致试验失败率高。人工智能 (AI) 可以改善临床周期时间，同时降低临床开发的成本和负担。本报告是我们关于人工智能对生物制药价值链影响系列的第三篇。医疗保健费用继续上升占每个国家国内生产总值(GDP) 的百分比，导致政府和私人付款人严格审查新疗法的经济价值。
监管机构越来越希望临床试验不仅能证明有效性和安全性，还能对患者的生活产生有意义的影响。对于针对较小患者群体的更精确、高成本的疗法来说尤其如此。监管机构和付款人日益增长的期望要求生物制药公司提高临床试验期间产生的证据的质量和数量，进而增加临床试验设计和开发的复杂性。
筛选患者以识别可能更好的响应者并将付款与个人结果联系起来是付款人与赞助商谈判以确保物有所值的措施之一。展示价值还需要改变进行临床试验的传统方法，尤其是在收集有关成本和结果的真实临床和非临床数据方面。因此，收集有影响力的数据以扩大生物制药对疾病流行病学的了解并满足监管机构和卫生技术评估 (HTA) 当局的竞赛正在加速。临床试验的数量和复杂性的增长，特别是在肿瘤学方面，意味着对合适的试验参与者和地点的竞争也越来越激烈。
这些因素正在塑造生命科学行业竞争激烈的格局。临床试验的传统方法研究人员设计临床试验，通过测量试验参与者的定义终点（包括诊断生物标志物）来回答与新干预措施的有效性和安全性相关的特定研究问题。1 临床试验只有在监管机构批准后才能开始以及伦理委员会对临床前监管提交的审查。2 临床研究的基本假设是研究人员从相对较小但具有代表性的选择中获取数据平均而言，2018 年所有治疗领域的已完成试验中有 25% 达到了主要终点，而 2017 年这一比例为 31%。
就目标化合物和疾病的数量而言，这可能反映了研发环境日益复杂的情况。交流-根据美国食品和药物管理局 (FDA) 的数据，大约 33% 的药物从 II 期转移到 III 期，而大约 25% 到 30% 的药物从 III 期转移到下一阶段。6转变临床试验对于提高生产力至关重要随机对照试验 (RCT) 的离散和固定阶段的试验和测试过程主要是为测试大众市场药物而设计的。然而，RCT 缺乏开发针对较小且通常是异质患者群体的复杂新疗法所需的分析能力、灵活性和速度。
此外，德勤在 2018 年为《数字研发：改变临床开发的未来》报告对生物制药行业领导者进行的一项调查发现，普遍认为当前的高风险、高成本研发模式是不可持续的。此外，临床开发正在努力跟上步伐随着基因组信息、真实世界证据 (RWE) 和其他新兴数据源（如生物传感器）的不断增长。7在过去十年中，我们的年度衡量药物创新回报报告系列表明，现在需要一种新的研发模式。这项研究跟踪了 12 家全球领先的生物制药公司（以及过去五年中四家规模较小、更专业的公司）可能期望从其后期管道中实现的内部投资回报率(IRR)。这表明 IRR 有显着下降。
具体来说，我们 2019 年的报告发现，将一种药物推向市场的平均成本从 2010 年的 11.88 亿美元增加到2019年19.81亿美元；每项资产的平均预测峰值销售额从2010 年的 8.16 亿美元下降到 2019 年的 3.76 亿美元的低点。因此，预期内部收益率从 10.1% 下降2010 年降至 2019 年的 1.8%。这些回报率下降是药物开发的发现和临床开发阶段的内部和外部生产力挑战的结果，这些挑战对大型制药公司的研发模式提出了质疑。 82019年临床开发的主要挑战研发绩效的主要驱动因素是临床开发（或周期）时间的增加、药物模式和创新来源的变化。
具体来说：• 临床试验周期的增长可以说是临床开发面临的最紧迫的挑战• 从历史上看，公司主要关注小分子，但在过去十年中，公司管道中更科学复杂的大型生物分子（称为生物制剂）的比例有所增加• 收购和合作伙伴关系是越来越多的创新来源。
9由于大多数制药公司已将生物制剂整合到他们的管道中，为了本报告的目的，我们将所有制药公司称为生物制药公司。临床研究的第一个步骤是制定临床方案（描述如何进行试验并确保安全性的文件）参与者的数量和所收集数据的完整性）。越来越多的数据源（包括基因组学、影像学、数字健康和患者报告的结果数据）的可用性。
