小核酸药物，通常是指能够与特定的mRNA结合，通过干预mRNA翻译效率，特异性地沉默疾病基因的表达，最终达到治疗效果的特定序列的小片段核苷酸。
理论上，小核酸可以针对任何遗传靶标来进行药物的开发，其独特的作用机制将区别于传统的小分子药物和抗体类大分子药物，也因此获得了科研关注和资源投入，以期从源头形成更具竞争力的产品差异化。
当前，小核酸药物开发程度最高的为SiRNA和ASO，这里再重点补充说明一下这两种小核酸药物的特点。
SiRNA，是一类双链的短RNA分子，能够结合AGO蛋白组装成RNA诱导沉默复合体（RISC），其一条链被降解，另一条链通过碱基互补配对原则结合并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻断靶蛋白的表达，从而达到治疗相关疾病的目的。SiRNA抑制蛋白表达的机制称为核酸干扰（RNAinterference），其发现被授予2006年诺贝尔生理和医学奖，相关工作被《科学》杂志评为2001年全球十大科学进展和2002年全球十大科学进展之首。
ASO，是一种单链寡核苷酸分子，进入细胞后在核糖核酸酶H1（RNaseH1）的作用下通过序列互补与靶标mRNA结合，引起mRNA的降解，从而抑制蛋白的表达；或通过空间位阻效应调控基因的转录，实现RNA前体的选择性剪接、调控蛋白的表达和功能，起到治疗疾病的作用。
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